Retų ligų tyrimams reikia tarptautinio bendradarbiavimo. ERDERA projektas jungia šimtus organizacijų, kad greičiau atsirastų diagnostikos ir gydymo galimybės milijonams pacientų. — retos ligos ERDERA bendradarbiavimas
Daugiau šia tema: Inovacijos ir investicijos, CORDIS
ERDERA: didžiausia partnerystė retoms ligoms
ERDERA programa, kurią bendrai finansuoja ES, jungia 180 partnerių iš 37 šalių. Jos tikslas – sutrumpinti diagnozės laiką iki šešių mėnesių, užtikrinti didesnį gydymo prieinamumą ir įvertinti terapijų poveikį pacientams bei visuomenei.
Dalijimasis duomenimis yra būtinas, nes apie retas ligas vis dar žinoma labai mažai. Įtraukus JAV partnerius, užtikrinama, kad patirtis ir žinios būtų taikomos abiejose Atlanto pusėse.
Kiekvienais metais ERDERA skiria 20–30 mln. EUR tyrimams finansuoti, taip pat remia I ir II fazės daugiacentrius klinikinius bandymus.
Šio tinklo unikalumas – jo įvairovė: jame dalyvauja ne tik finansavimo agentūros, ministerijos ir tyrimų institutai, bet ir pacientų organizacijos, pramonė bei MVĮ. „Nėra kitos tokios įvairiapusės partnerystės kaip ERDERA, kuri kartu siekia ir savarankiškumo“, – pabrėžia Julkowska, programos mokslo koordinatorė.
Tarptautinis bendradarbiavimas
Sėkmingo bendradarbiavimo pavyzdžiu Julkowska įvardija Tarptautinį retų ligų tyrimų konsorciumą (IRDiRC), kurį 2011 m. įkūrė Europos Komisija ir JAV Nacionaliniai sveikatos institutai. Jame veikia finansuotojų, pramonės ir pacientų komitetai bei keturios mokslinės grupės, dirbančios pagal bendrą metinį veiksmų planą. Nuo šiol IRDiRC sekretoriatą globoja ERDERA.
„ERDERA kuria tvarią retų ligų tyrimų ekosistemą: dalijamės patirtimi, pasitelkiame pažangiausią infrastruktūrą ir siekiame, kad greitesnė diagnozė, geresnis gydymas bei koordinuota priežiūra taptų norma“, – sako Julkowska.
Duomenys ir inovacijos
Vienas pagrindinių ERDERA uždavinių – „įgalinti duomenis“. Tai reiškia, kad elektroniniai sveikatos įrašai ir realaus pasaulio duomenys bus naudojami kuriant pacientams svarbius rodiklius, kurie galėtų įtikinti ir reguliavimo institucijas.
Kitas prioritetas – keisti dabartinį tyrimų modelį, anksti įtraukiant daugiau suinteresuotųjų šalių. ERDERA pirmtakė EJPRD jau dirbo kartu su JAV Critical Path Institute (C-PATH), kurdama reguliacines strategijas, skatinančias registrų duomenų pakartotinį naudojimą ir plėsdama gydymo galimybes.
Naujų terapijų spartinimas
Ryškus inovacijos pavyzdys – ATMP (pažangiųjų terapinių vaistinių preparatų) technologijų akseleratorius, kurį įsteigė ERDERA bendradarbiaudama su transatlantiniais partneriais. Jis įkvėptas JAV veikiančio Bespoke Gene Therapy Consortium modelio. Šis akseleratorius padės paspartinti naujų genų terapijų prieinamumą ir sumažinti jų kainą.
Pacientų organizacijos čia atlieka itin svarbų vaidmenį – jos padeda nustatyti, kurios retos ligos turėtų būti prioritetinės. ERDERA savo ruožtu finansuos ikiklinikinius tyrimus, kurie taps pagrindu būsimiesiems klinikiniams bandymams.
*Šis straipsnis parengtas pagal CORDIS informaciją.*
Šaltinis: https://cordis.europa.eu/article/id/461093-collaboration-a-shot-in-the-arm-for-rare-diseases
