Europos vaistų agentūra (EMA) rekomendavo patvirtinti Waskyra – pirmą ES genų terapiją, galinčią gydyti retą ir pavojingą Wiskott–Aldrich sindromą. Vaistas skiriamas pacientams nuo 6 mėn. amžiaus, kai kaulų čiulpų transplantacijai nėra tinkamo donoro.
Daugiau šia tema: Sveikata ir medicina, European Medicines Agency
Kas yra Waskyra?
Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – tai genų terapijos vaistas, sukurtas iš paciento paties kraujo kamieninių ląstelių. Jos laboratorijoje genetiškai modifikuojamos taip, kad pradėtų gaminti funkcinį WAS baltymą, kurio pacientams trūksta. Modifikuotos ląstelės suleidžiamos vieną kartą ir keliauja į kaulų čiulpus, kur pradeda gaminti sveikas imuninės sistemos ląsteles.
Klinikinių tyrimų rezultatai
Tyrimuose dalyvavo **27 pacientai** nuo 1 iki 35 metų. Pagrindinis tyrimas atliktas su 10 vaikų nuo 1 iki 9 metų. Rezultatai rodo reikšmingą simptomų sumažėjimą:
• sunkių infekcijų dažnis sumažėjo nuo 2,0 iki 0,15 atvejo per metus po 1–2 metų gydymo;
• kraujavimo epizodų dažnis sumažėjo nuo 2,0 iki 0,16 per metus po 2–3 metų;
• pacientams pradėjo gamintis funkcinis WAS baltymas ir normalizuotis kraujo ląstelių funkcijos.
Dažniausi šalutiniai poveikiai buvo susiję su paruošiamuoju gydymu ir infuzijos procedūra – infekcijos, kraujavimas infuzijos vietoje, laikinas baltųjų kraujo kūnelių sumažėjimas.
Kodėl ši terapija tokia svarbi?
Pacientams, kurių negalima gydyti transplantacija dėl donorų trūkumo, iki šiol nebuvo veiksmingos alternatyvos. Waskyra suteikia realią galimybę sustabdyti ligos progresavimą ir išvengti sunkių komplikacijų.
Kas toliau?
CHMP teigiamą nuomonę dabar nagrinės Europos Komisija. Patvirtinus vaistą, valstybės narės spręs dėl jo prieinamumo ir kompensavimo savo sveikatos sistemose.
*Ši informacija parengta pagal European Medicines Agency duomenis.*
Šaltinis: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome
