Europos vaistų agentūros žmogaus vaistų komitetas (CHMP) rekomendavo suteikti rinkodaros leidimą Teizeild (teplizumabas) – pirmajam ES vaistui, galinčiam atidėti 1 tipo diabeto 3 stadijos pradžią suaugusiesiems ir vaikams nuo 8 metų, kuriems diagnozuota 2 diabeto stadija.
Daugiau šia tema: Sveikata ir medicina, European Medicines Agency
Liga dažnai prasideda vaikystėje, tačiau gali išsivystyti bet kuriame amžiuje. Jos eiga skirstoma į tris stadijas. Simptomai paprastai atsiranda tik 3 stadijoje – tada jau reikia kasdienių insulino injekcijų gliukozės kiekiui kraujyje kontroliuoti. Iki šiol ES nebuvo jokio patvirtinto gydymo, galinčio atidėti arba sustabdyti ligos progresavimą iki šios stadijos.
Ką daro Teizeild?
Teizeild veiklioji medžiaga teplizumabas yra monokloninis antikūnas. Jis slopina pernelyg aktyvų imuninės sistemos atsaką ir taip sulėtina beta ląstelių naikinimą. Kuo ilgiau išsaugomos šios ląstelės, tuo vėliau organizmui prireikia kasdienio insulino.
Vaistas skiriamas suaugusiesiems ir vaikams nuo 8 metų, kuriems nustatyta 2 1 tipo diabeto stadija – tai reiškia, kad imuninė sistema jau puola beta ląsteles, bet simptomai dar nejuntami, nors laboratoriniai tyrimai rodo padidėjusią riziką.
Kaip jis vartojamas?
Teizeild leidžiamas į veną – pacientui 14 dienų iš eilės kasdien skiriama infuzija. Gydymas atliekamas prižiūrint specialistams, kad būtų galima stebėti imuninės sistemos reakciją ir galimus šalutinius poveikius.
Ką parodė klinikiniai tyrimai?
Pagrindinis tyrimas buvo atsitiktinių imčių, dvigubai aklas ir placebu kontroliuojamas – jame dalyvavo 76 pacientai, kuriems buvo diagnozuota 2 1 tipo diabeto stadija.
Rezultatai parodė, kad vidutinis laikas iki 3 stadijos išsivystymo buvo **50 mėnesių** Teizeild grupėje ir **25 mėnesiai** placebo grupėje. Per vidutiniškai 51 mėnesio stebėsenos laikotarpį 3 stadijos diabetas išsivystė 45 % pacientų, gydytų teplizumabu, ir 72 % pacientų, gavusių placebą.
Papildomi tyrimai parodė, kad Teizeild reikšmingai geriau išsaugo kasos beta ląstelių funkciją, palyginti su placebu.
Koks yra šalutinis poveikis ir rizikos?
Dažniausiai pasitaikęs šalutinis poveikis buvo sumažėjęs baltųjų kraujo kūnelių skaičius (limfopenija, leukopenija, neutropenija), bėrimai ir sumažėjęs bikarbonatų kiekis kraujyje, galintis sukelti metabolinę acidozę.
Rimčiausia nepageidaujama reakcija, pasireiškusi maždaug 2 % pacientų, buvo citokinų išsiskyrimo sindromas – būklė, kuriai būdinga karščiavimas, vėmimas, dusulys, galvos skausmas ir sumažėjęs kraujospūdis. Ši rizika bus valdoma per išsamų rizikos valdymo planą, o įspėjimai ir stebėsenos rekomendacijos bus aiškiai nurodytos vaisto informaciniame lapelyje.
PRIME schema ir tolesni žingsniai
Teizeild vystymas buvo remiamas pagal EMA **PRIME** programą – tai ankstyvos ir sustiprintos reguliacinės paramos schema vaistams, galintiems reikšmingai pagerinti sunkių ligų gydymą ar patenkinti nepatenkintus medicininius poreikius.
CHMP rekomendacija – tai tarpinis žingsnis. Dabar nuomonė bus perduota Europos Komisijai, kuri priims galutinį sprendimą dėl ES mastu galiojančio rinkodaros leidimo. Po to kiekviena valstybė narė atskirai nuspręs dėl vaisto kainos ir kompensavimo sąlygų savo sveikatos sistemoje.
*Ši informacija parengta pagal European Medicines Agency duomenis.*
Šaltinis: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabetes
