Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) gegužės mėnesio posėdyje priėmė tris istorinius sprendimus, atveriančius duris pažangiausiems gydymo metodams Europos Sąjungoje. Ekspertai rekomendavo išplėsti populiaraus svorio valdymo preparato „Wegovy“ autorizaciją įtraukiant geriamąją tablečių formą, patvirtinti visiškai naujo veikimo mechanizmo vaistą nuo sunkios plaučių fibrozės bei suteikti sąlyginį leidimą pirmajam vaistui, skirtam gyvybei pavojingiems retų genetinių audinių išvešėjimo sutrikimų gydymui.
Daugiau šia tema: Sveikata ir medicina, European Medicines Agency
Pirmosios svorio valdymo tabletės ir nauja viltis plaučių ligoniams
Didžiausio visuomenės dėmesio sulaukė sprendimas rekomenduoti registruoti kompanijos „Novo Nordisk A/S“ sukurto preparato „Wegovy“ (veilioji medžiaga – semagliutidas) geriamąją tablečių formą. Tai yra pirmasis pasaulyje gliukagono tipo peptido-1 (GLP-1) receptorių agonistas, skirtas svorio mažinimui ir valdymui, kurį pacientai galės vartoti per burną. Iki šiol rinkoje egzistavo tik kas savaitę leidžiamos šio vaisto injekcijos. Kasdien vartojamos tabletės siūlo patogią alternatyvą suaugusiems pacientams, kenčiantiems nuo nutukimo arba turintiems antsvorio ir bent vieną su svoriu susijusią gretutinę ligą, pavyzdžiui, antrojo tipo cukrinį diabetą, hipertenziją ar širdies ir kraujagyslių sutrikimus. Klinikinių tyrimų metu nustatyta, kad tabletes vartoję asmenys per 64 savaites vidutiniškai neteko net 13,61% savo kūno svorio, o dažniausi šalutiniai reiškiniai buvo trumpalaikiai virškinamojo trakto sutrikimai.
Paraleliai CHMP rekomendavo suteikti rinkos autorizaciją bendrovės „Boehringer Ingelheim International GmbH“ vaistui „Jascayd“ (nerandomilastui), skirtam suaugusiųjų idiopatinei plaučių fibrozei (IPF) bei progresuojančiai plaučių fibrozei (PPF) gydyti. Tai yra dvi itin sunkios ligos, sukeliančios negrįžtamą plaučių audinio randėjimą, stiprų dusulį ir pacientų mirtį per kelerius metus nuo diagnozės. Naujasis vaistas priklauso PDE4 inhibitorių klasei ir specifiškai blokuoja plaučiuose esantį fermentą PDE4B, kuris vaidina kritinį vaidmenį vystantis uždegimams bei fibrozei. Tyrimai, kuriuose dalyvavo 2 355 pacientai, parodė, kad „Jascayd“ reikšmingai sulėtina plaučių funkcijos praradimą ir mažina mirtingumą, suteikdamas gydytojams visiškai naują ir efektyvų įrankį ten, kur gydymo parinktys iki šiol buvo itin ribotos.
Istorinis lūžis retų genetinių ligų gydyme ir tolesni žingsniai
Trečiuoju pamatiniu sprendimu komitetas rekomendavo suteikti sąlyginę rinkos autorizaciją vaistui „Vijoice“ (alpelisibui), kurį pristatė „Novartis Europharm Limited“. Šis preparatas tapo pirmuoju oficialiu vaistu, skirtu suaugusiųjų ir vaikų nuo 2 metų amžiaus sunkių arba gyvybei pavojingų su PIK3CA genu susijusių audinių išvešėjimo spektro (PROS) sutrikimų gydymui. PROS yra itin retų genetinių būklių grupė, pasireiškianti nekontroliuojamu tam tikrų kūno audinių augimu, sukeliančiu sunkias odos, kaulų, kraujagyslių bei smegenų deformacijas bei darinių (lezijų) atsiradimą. Iki šiol jokių vaistų šiai ligai nebuvo – pacientams būdavo taikoma tik palaikomoji priežiūra arba sudėtingos operacijos, skirtos blokuoti išvešėjusias kraujagysles.
PROS sindromą sukelia mutacijos PIK3CA gene, dėl kurių organizmas gamina anomalų fermentą (PI3 kinazę), skatinantį chaotišką ląstelių dauginimąsi. „Vijoice“ veikia kaip šio fermento inhibitorius – jis blokuoja nepageidaujamą aktyvumą ir taip tiesiogiai stabdo patologinį audinių vešėjimą. Kadangi vaistas tenkina itin didelį nepatenkintą medicininį poreikį, jam pritaikytas ES pagreitintos ankstyvos prieigos mechanizmas, leidžiantis pateikti rekomendaciją remiantis mažesnės apimties paveldo duomenimis, nes laukimo rizika pacientams būtų buvusi per didelė. Visi šie trys CHMP priimti teigiami vertinimai dabar keliauja į Europos Komisiją, kuri artimiausiu metu priims galutinius teisiškai įpareigojančius sprendimus dėl vaistų registravimo visos Europos Sąjungos mastu, o vėliau valstybės narės individualiai spręs dėl jų kainodaros ir kompensavimo nacionalinėse sveikatos apsaugos sistemose.
Šis straipsnis parengtas pagal Europos vaistų agentūros (EMA) pranešimus.
