EMA rekomendavo suteikti rinkodaros autorizaciją ES Aqneursa (levacetilleucinui), skirtam Niemann-Pick C tipo ligos neurologiniams pasireiškimams gydyti. — Niemann-Pick C tipo liga gydymas
Daugiau šia tema: Sveikata ir medicina, European Medicines Agency
Aqneursa turėtų būti vartojamas kartu su miglustatu arba kaip monoterapija pacientams, kurie netoleruoja miglustato.
NPC yra reta, progresuojanti ir mirtina genetinė liga, kurią sukelia mutacijos genuose, koduojančiuose lizosomų baltymus, būtinus ląstelių vidiniam riebalų, įskaitant cholesterolį, transportui ir apykaitai. Laikui bėgant centrinės nervų sistemos ląstelės ir kūno organai nustoja funkcionuoti. Ligos eiga labai priklauso nuo jos pradžios amžiaus, tačiau dauguma pacientų yra vaikai, mirštantys iki 20 metų. Šiuo metu NPC nėra gydoma. Miglustatas yra vienintelis vaistas, patvirtintas NPC gydymui, kuris įrodė, kad sulėtina bendrą neurologinių simptomų progresavimą pacientams.
Levacetilleucinas yra modifikuota aminorūgšties leucino forma, kuri vaidina svarbų vaidmenį baltymų sintezėje, raumenų augime ir audinių regeneracijoje. Levacetilleucinas taikosi į pagrindinius neurologinės disfunkcijos procesus. Ikiklinikiniai tyrimai parodė, kad levacetilleucinas koreguoja energijos metabolizmą ir pagerina adenozino trifosfato (pagrindinio energijos šaltinio smegenėlių audiniams ir ląstelėms) gamybą.
Rekomendacija grindžiama atsitiktinių imčių, dvigubai aklu, placebu kontroliuojamu, dviejų laikotarpių kryžminiu tyrimu, kuriame dalyvavo 60 pacientų, kurių neurologiniai požymiai, simptomai ir funkcionavimas buvo vertinami naudojant ataksijos vertinimo skalę (SARA), apimančią vaikščiojimą, stovėjimą, sėdėjimą ir kalbą. Iš 60 pacientų 51 jau vartojo miglustatą ir toliau jį vartojo tyrimo metu. Pacientai buvo atsitiktinai paskirstyti santykiu 1:1 gauti arba Aqneursa, arba placebą 12 savaičių I laikotarpiu. II laikotarpiu pacientai buvo perjungti į priešingą grupę dar 12 savaičių.
I laikotarpio pabaigoje pacientai, gydyti Aqneursa, parodė statistiškai reikšmingą SARA balo pagerėjimą, palyginti su tais, kurie gavo placebą. II laikotarpio pabaigoje pacientai, perėję nuo Aqneursa prie placebo, patyrė reikšmingą simptomų pablogėjimą, palyginti su savo SARA balu I laikotarpio pabaigoje. Pacientai, nevartoję miglustato, taip pat pagerino savo SARA balą, kai buvo gydomi Aqneursa.
Vienintelis nepageidaujamas reiškinys, kuris buvo priežastiniu būdu susijęs su Aqneursa vartojimu, yra dujų kaupimasis žarnyne (vidurių pūtimas).
CHMP priimta nuomonė yra tarpinis žingsnis Aqneursa kelyje į pacientų prieigą. Nuomonė dabar bus perduota Europos Komisijai, kad ši priimtų sprendimą dėl visos ES rinkodaros autorizacijos. Kai tik bus suteikta rinkodaros autorizacija, sprendimai dėl kainos ir kompensavimo bus priimami kiekvienoje valstybėje narėje atskirai, atsižvelgiant į šio vaisto galimą vaidmenį ar naudojimą nacionalinėje sveikatos sistemoje.
Pastabos
Aqneursa paraiškos teikėjas yra IntraBio Ireland Ltd.
Aqneursa buvo pripažintas retu vaistu 2017 m. kovo 20 d. NPC gydymui. Po teigiamos CHMP nuomonės retų vaistų komitetas (COMP) įvertins, ar reto vaisto statusas turėtų būti išlaikytas.
Šaltinis: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-niemann-pick-type-c-disease